Johnson & Johnson kondigde aan dat het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) aanbeveelt voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom die minstens één eerdere behandelingslijn hebben gekregen, waaronder een proteasoomremmer (PI) en een immunomodulerende stof (IMiD) en die refractair zijn voor lenalidomide. Het comité beoordeelde de overlevings- en veiligheidsgegevens van de Fase 3-studie CARTITUDE-4 en stemde unaniem voor CARVYKTI® (11 tegen 0) en vond de risico-batenanalyse van CARVYKTI® voor de voorgestelde indicatie gunstig. Een aanvullende Biologics License Application (sBLA) ondersteund door de CARTITUDE-4 studie wordt momenteel beoordeeld door de FDA met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum van 5 april 2024.

Het comité beoordeelde de gegevens van de CARTITUDE-4 studie, de eerste gerandomiseerde Fase 3 studie van CARVYKTI®, waarin de werkzaamheid en veiligheid van CARVYKTI® werden geëvalueerd versus pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason (DPd) bij de behandeling van patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie voorafgaande behandelingslijnen kregen.1 Deze gegevens dienden ook als basis voor het recente positieve advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor een type II-variant voor CARVYKTI® bij de behandeling van patiënten met recidief en refractair multipel myeloom die minstens één voorafgaande therapie hebben gekregen, waaronder een IMiD en een PI, en refractair zijn voor lenalidomide.2 De resultaten van de CARTITUDE-4 studie werden aanvankelijk voorgesteld op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2023 en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine. De ODAC wordt op verzoek van de FDA bijeengeroepen om gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen voor menselijk gebruik voor de behandeling van oncologische ziekten te beoordelen. De commissie geeft niet-bindende aanbevelingen op basis van haar evaluatie; de uiteindelijke beslissing over de goedkeuring van het geneesmiddel wordt echter door de FDA genomen.