Kancera AB (Kancera) heeft eerder de eerste eerstelijns resultaten van de FRACTAL studie gerapporteerd en Kancera presenteert de statistische analyses die bevestigen dat: aan de primaire doelstelling is voldaan, door aan te tonen dat KAND567 veilig was en goed werd verdragen in hoog-risico ST-elevatie myocardinfarct patiënten. aan de secundaire doelstelling is voldaan, door signalen van cardio-beschermende effecten aan te tonen. deze signalen van cardio-beschermende effecten zijn klinisch relevant omdat het markers zijn voor vaak gebruikte werkzaamheidseindpunten in myocardinfarct pivotal studies. In december 2023 meldde Kancera de eerste resultaten van de FRACTAL-studie, een verkennende fase IIa, gerandomiseerde, twee-armige, parallelle groep, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie in meerdere centra met KAND567 bij hoog-risico myocardinfarctpatiënten met ST-elevatie (STEMI) die een percutane coronaire interventie ondergaan.

Kancera meldde dat zowel aan de primaire doelstelling, het aantonen van veiligheid en verdraagbaarheid, als aan de secundaire doelstelling, het aantonen van signalen van cardioprotectieve voordelen, was voldaan. De toplineresultaten waren gebaseerd op het primaire analyserapport van de Newcastle University, de samenwerkingspartner van Kancera in het onderzoek. Sindsdien heeft Kancera de volledige studiedatabase ontvangen, de resultaten gevalideerd en aanvullende statistische analyses uitgevoerd.

Kancera presenteert de resultaten van de statistische analyses, inclusief analyses op subgroepniveau van de eerder gerapporteerde toplineresultaten. Primaire eindpunten bevestigen een gunstig veiligheidsprofiel bij STEMI-patiënten. In totaal werden 71 patiënten gerekruteerd voor het onderzoek en meegenomen in de evaluatie van de primaire eindpunten.

GAD5-SD (%), late met gadolinium versterkte MRI werd op dag 90 gebruikt om de grootte van het infarct te vergelijken bij patiënten die placebo of KAND567 kregen toegediend, waarbij een drempelwaarde van 5 standaarddeviaties boven de gemiddelde signaalintensiteit van normaal myocard werd gebruikt. Effectsignalen zijn markers voor werkzaamheidseindpunten die vaak worden gebruikt in cruciale onderzoeken. Kancera heeft in eerdere klinische onderzoeken de veiligheid en verdraagbaarheid en farmacologische betrokkenheid van de fractalkine-as aangetoond bij ernstig ontstoken patiënten.

Het FRACTAL-onderzoek heeft deze resultaten nu bevestigd bij STEMI-patiënten met een hoog risico. Met een aangetoond farmacologisch effect, d.w.z. proof-of-mechanism bij mensen, en een bevestigd gunstig veiligheidsprofiel, heeft Kancera een belangrijke ontwikkelingsmijlpaal bereikt, die over het geheel genomen bijdraagt aan een verminderd risico en de kans op succes in de aanloop naar marktgoedkeuring vergroot. Verder is Kancera van mening dat de aangetoonde signalen van cardiovasculaire bescherming de waarschijnlijkheid vergroten dat KAND567 zal voldoen aan toekomstige eindpunten voor productregistratie, aangezien de FRACTAL-resultaten volledig overeenkomen met gevestigde geïntegreerde onderdelen van "Major Adverse Cardiovascular Events (MACE)"3, die gewoonlijk eindpunten definiëren in pivotale studies: Verminderde IM-bloedingen zijn sterk geassocieerd met, en een onafhankelijke marker van, een lager risico op hartfalen.

Verminderde LV-trombose wordt sterk geassocieerd met een lager risico op systemische embolie, inclusief beroerte. Zoals hierboven beschreven, wordt dit gewoonlijk gemeten door middel van follow-up van Major Adverse Cardiovascular Events (MACE). Het voorlopige primaire eindpunt van Kancera in een gecombineerde fase IIb/III pivotale studie is een combinatie van cardiovasculair overlijden, hartfalen, niet-fatale MI of beroerte, gemeten als relatieve risicovermindering en absolute risicovermindering in vergelijking met placebo.