Legend Biotech Corporation kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met recidief of refractair multipel myeloom die ten minste één eerdere behandelingslijn hebben gekregen, waaronder een proteasoomremmer (PI) en een immunomodulerend middel (IMiD), en refractair zijn voor lenalidomide. CARVYKTI® is de eerste en enige B-cell Maturation Antigen (BCMA) gerichte therapie, inclusief CAR-T therapieën, bispecifieke antilichamen en antilichaam-drug conjugaten (ADC's), die is goedgekeurd vanaf de tweedelijnsbehandeling voor patiënten met multipel myeloom. De FDA-goedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van de CARTITUDE-4 studie, die aantoonde dat CARVYKTI® resulteerde in een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering van de progressievrije overleving in vergelijking met twee standaard behandelingsregimes, pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason (DPd), bij volwassenen met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie voorafgaande behandelingslijnen kregen.

Deze goedkeuring volgt op een unanieme (11 tegen 0) aanbeveling van het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de FDA ter ondersteuning van CARVYKTI® in eerdere behandelingslijnen. Het veiligheidsprofiel voor CARVYKTI® bevat een waarschuwing in het kader voor Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonisme en Guillain-Barre syndroom, en de bijbehorende complicaties, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis/Macrophage Activation Syndrome (HLH/MAS), langdurige en terugkerende cytopenieën en secundaire maligniteiten waaronder myelodysplastisch syndroom, acute myeloïde leukemie en T-cel maligniteiten. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten Verhoogde vroegtijdige sterfte, infecties, hypogammaglobulinemie, overgevoeligheidsreacties en effecten op de rijvaardigheid en het vermogen om machines te gebruiken.

De meest voorkomende niet-laboratoriumbijwerkingen (incidentie groter dan 20%) zijn pyrexie, cytokine-afgiftesyndroom, hypogammaglobulinemie, hypotensie, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, infecties-pathogeen niet gespecificeerd, hoest, rillingen, diarree, misselijkheid, encefalopathie, verminderde eetlust, infecties bovenste luchtwegen, hoofdpijn, tachycardie, duizeligheid, dyspneu, oedeem, virale infecties, coagulopathie, constipatie en braken. De meest voorkomende graad 3 of 4 laboratoriumbijwerkingen (incidentie groter dan of gelijk aan 50%) zijn lymfopenie, neutropenie, verlaagde witte bloedcellen, trombocytopenie en anemie.