Legend Biotech Corporation heeft aangekondigd dat het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) CARVYKTI®? (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) aan voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom die ten minste één voorafgaande behandelingslijn hebben gekregen, waaronder een proteasoomremmer (PI) en een immunomodulerend middel (IMiD) en refractair zijn voor lenalidomide. De positieve aanbeveling volgt op de evaluatie door het comité van de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de Fase 3-studie CARTITUDE-4.

Het comité stemde unaniem voor CARVYKTI (11 tegen 0) en vond de risico-batenanalyse van cilta-cel voor de voorgestelde indicatie gunstig. Een aanvullende Biologics License Application (sBLA) ondersteund door de CARTITUDE-4 studie wordt momenteel beoordeeld door de FDA met als streefdatum 5 april 2024 voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Het comité beoordeelde de resultaten van de CARTITUDE -4 studie (NCT04181827), de eerste gerandomiseerde Fase 3 studie die de werkzaamheid en veiligheid van CARVYKTI versus pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason ("DPd") evalueert bij de behandeling van patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie eerdere behandelingslijnen hebben gekregen.

De resultaten van de Fase 3-studie CARTitUDE-4 werden voor het eerst gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2023. Deze studieresultaten ondersteunden ook het recente positieve advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor CARVYKTI bij volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myelomide die ten minste één eerdere therapielijn hebben gekregen, waaronder een proteoomremmer (PI) en een immunomodulerend middel (imiD), ziekteprogressie hebben vertoond op de laatste therapie en refractair zijn voor lenalidomide. Het ODAC wordt op verzoek van de FDA samengesteld om gegevens over de veiligheid en doeltreffendheid van geneesmiddelen voor menselijk gebruik voor de behandeling van oncologische ziekten te onderzoeken en te evalueren.

Het comité geeft niet-bindende aanbevelingen op basis van zijn evaluatie; de uiteindelijke beslissing over de goedkeuring van het geneesmiddel wordt genomen door de FDA. INDICATIES EN GEBRUIK VAN CARVYKTI®? CARVYKTI®? (ciltacab tagene autoleucel) is een B-cel maturatie antigeen (BCMA)-gerichte genetisch gemodificeerde autologe T cel immunotherapie geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom, na vier of meer voorafgaande behandelingslijnen, waaronder een proteasoomremmer, een immunomodulerend middel en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam.

CARVYKTI®? is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een Risico Evaluatie en Matiging Strategie (REMS) genaamd het CARVYKTI? REMS-programma.