Marinus Pharmaceuticals, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inclusie in de wereldwijde Fase 3 TrustTSC studie waarin oraal ganaxolone wordt geëvalueerd voor de behandeling van aanvallen die geassocieerd worden met Tubereuze Sclerose Complex (TSC) bij kinderen en volwassenen. Topline gegevens van de TrustTSC studie worden verwacht in de eerste helft van het vierde kwartaal van 2024. Marinus mikt op indiening van een aanvullende New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration in april 2025, met prioritaire beoordeling aangevraagd.

Marinus kondigde ook aan dat het United States Patent and Trademark Office (USPTO) een nieuw octrooi voor een gebruiksmethode (U.S. Patent No. 11,980,625) heeft verleend voor ganaxolone voor de behandeling van TSC, dat in 2040 afloopt. TrustTSC (NCT05323734) is een wereldwijd Fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch onderzoek naar bijwerkingen bij kinderen en volwassenen met TSC-gerelateerde epilepsie.

Het bedrijf introduceerde het door de FDA goedgekeurde receptgeneesmiddel ZTALMY (ganaxolone) orale suspensie CV voor het eerst in de VS in 2022 en blijft investeren in het potentieel van ganaxolone in IV- en orale formuleringen om het therapeutische bereik voor volwassen en pediatrische patiënten in acute en chronische zorgomgevingen te maximaliseren. Voorbeelden van toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn onder andere verklaringen met betrekking tot verwachte klinische ontwikkelingsplannen, inschrijvingen in klinische studies, regelgevende mededelingen en indieningen voor ganaxolone, en de timing daarvan; verwachte gegevensuitkomsten; verwachtingen en overtuigingen met betrekking tot de FDA en EMA met betrekking tot productkandidaten; verwachtingen met betrekking tot verdere investeringen in intraveneuze en orale formuleringen van ganaxolone; en andere verklaringen met betrekking tot de toekomstige activiteiten, financiële prestaties, financiële positie, vooruitzichten, doelstellingen en andere toekomstige gebeurtenissen van het bedrijf.