Moderna, Inc. kondigt aan dat de tussentijdse gegevens van een first-in-human, fase 1/2, open-label, dosisoptimalisatiestudie en uitbreidingsstudie, die de veiligheid en werkzaamheid evalueren van mRNA-3927, een onderzoekstherapie op basis van mRNA voor propionzuuranemie (PA), zijn gepubliceerd in Nature. De lopende wereldwijde Fase 1/2 klinische studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04159103) is een multicenter, open-label studie ontworpen om de veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van mRNA-3927 te beoordelen bij deelnemers van één jaar en ouder met genetisch bevestigde PA. Gegevens van de studie werden eerder gepresenteerd op de 2023 American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting.

Vanaf de laatste gegevens cut (31 mei 2023) ontvingen 16 deelnemers de onderzoekstherapie mRNA-3927 in vijf cohorten als onderdeel van de dosisoptimalisatie- en uitbreidingsstudies. Hiervan voltooiden 12 deelnemers het onderzoek en schreven zich in voor het open-label uitbreidingsonderzoek. Er werden meer dan 340 intraveneuze doses toegediend, goed voor meer dan 15 persoonsjaren behandeling.

Tot op heden werd mRNA-3927 goed verdragen door de deelnemers bij de toegediende doses, waarbij geen dosisbeperkende toxiciteiten werden waargenomen. 15 deelnemers meldden behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's), terwijl negen deelnemers geneesmiddelgerelateerde TEAE's ervoeren. Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) werden bij acht deelnemers gemeld.

Door al meer dan tien jaar te werken op het snijvlak van wetenschap, technologie en gezondheid heeft het bedrijf geneesmiddelen ontwikkeld met een ongekende snelheid en efficiëntie, waaronder een van de vroegste en meest effectieve COVID-19 vaccins. Moderna's mRNA-platform heeft de ontwikkeling van therapeutica en vaccins voor infectieziekten, immuno-oncologie, zeldzame ziekten en auto-immuunziekten mogelijk gemaakt. Met een unieke cultuur en een wereldwijd team dat gedreven wordt door de waarden en denkwijze van Moderna om op verantwoorde wijze de toekomst van de menselijke gezondheid te veranderen, streeft Moderna ernaar om de grootst mogelijke impact te leveren aan mensen door middel van mRNA-medicijnen.