Notable Labs, Ltd. en CicloMed LLC kondigen de eerste veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aan van fosciclopirox en de prestaties van PPMP, het Predictive Precision Medicines Platform van Notable, uit het fase 2a onderzoek bij volwassen patiënten met recidief/refractaire acute myeloïde leukemie, R/R AML (NCT04956042). Fosciclopirox wordt gesponsord door CicloMed en gezamenlijk ontwikkeld door beide bedrijven. In het Fase 2a onderzoek werden de door PPMP voorspelde reacties van patiënten bevestigd door de daadwerkelijke reacties op de behandeling.

Fosciclopirox, een gepatenteerde, parenteraal toegediende prodrug van een commercieel verkrijgbaar lokaal schimmelwerend middel, ciclopirox, wordt ontwikkeld voor de behandeling van blaaskanker en AML. Deze Fase 2a-studie is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van fosciclopirox in R/R AML te karakteriseren en om tegelijkertijd het vermogen van PPMP te testen om de respons van patiënten op de behandeling te voorspellen. Patiënten werden niet geselecteerd voor inschrijving op basis van PPMP-resultaten en om mogelijke vertekening te voorkomen, werd de PPMP-analyse geblindeerd voor de feitelijke patiëntresultaten tijdens het onderzoek.

Klinische werkzaamheid in deze zwaar voorbehandelde groep patiënten werd gedefinieerd aan de hand van standaardcriteria in medisch onderzoek en praktijk voor AML. Achttien zwaar voorbehandelde patiënten werden ingeschreven in het onderzoek met negen patiënten die geëvalueerd konden worden voor responsbeoordeling per protocol. Fosciclopirox, toegediend in de Aanbevolen Fase 2 Dosis, werd goed verdragen.

Geen van de negen evalueerbare patiënten behaalde echter een complete respons. Stabiele ziekte, langer dan vier maanden, werd waargenomen bij twee evalueerbare patiënten. Belangrijk is dat PPMP voorspelde dat alle patiënten die aan deze studie deelnamen niet zouden reageren op fosciclopirox.

De nauwkeurigheid van deze voorspelling werd bevestigd door de daadwerkelijke respons van patiënten op de behandeling. Deze PPMP-resultaten geven aan dat de ingeschreven patiëntenpopulatie vertekend was naar niet-responsiviteit op fosciclopirox en suggereren dat de negatieve klinische uitkomst van deze Fase 2a-studie vermeden had kunnen worden als PPMP in eerste instantie gebruikt was om alleen voorspelde responders selectief in te schrijven. Verdere analyses zijn nog gaande.