NRx Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat het bedrijf data-lock heeft bereikt in haar Fase 2b/3 Suïcidale Behandeling Resistente Bipolaire Depressie Studie met NRX-101. Met data-lock, zoals voorspeld in de earnings call van vorige week, wordt de volledige dataset doorgegeven voor statistische analyse; top-line data release wordt verwacht in april 2024. Met positieve data van dit onderzoek en commentaar van de FDA komt NRx in aanmerking om het saldo van de eerste mijlpaal (een extra $4 miljoen) te ontvangen van partners Alvogen Inc. en Lotus Pharmaceuticals, Inc. (1745.TW). Deze partners zijn dan verantwoordelijk voor alle toekomstige ontwikkelingskosten voor deze indicatie. NRx is dan klaar om $ 320 miljoen aan verdere mijlpaalbetalingen te ontvangen, samen met mid-tien royalty's op de netto-omzet. NRX-101 heeft van de FDA de Breakthrough Therapy Designation, Fast Track Designation, een Biomarker Letter of Support en een Special Protocol Agreement gekregen voor de behandeling van suïcidale, behandelingsresistente B bipolaire depressie. Het is het enige orale geneesmiddel waarvan is aangetoond dat het zowel de symptomen van depressie vermindert als zelfmoordgedachten vermindert bij patiënten met bipolaire depressie, een dodelijke ziekte die het leven eist van één op de vijf mensen die ermee leven. De vorige STABIL-B studie (Ref. STABIL-B) resulteerde in de toekenning van Breakthrough Therapy Designation voor het gebruik van NRX-101 na ketamine bij in het ziekenhuis opgenomen patiënten met ernstige bipolaire depressie en acute zelfmoordgedachten en NRx kreeg toestemming van de FDA om in dit verband een fase III studie uit te voeren onder de Special Protocol Agreement. FDA stelde vervolgens voor dat het bedrijf zou onderzoeken of NRX-101 toepasbaar zou kunnen zijn op de veel grotere populatie van patiënten met subacute suïcidaliteit die op chronische basis ambulant worden verpleegd. Het doel van deze studie was om te bepalen of er een signaal gedetecteerd kon worden dat een veel bredere indicatie voor NRX-101 zou ondersteunen. Succesvolle gegevens in dit opzicht zouden de potentiële markt voor NRX-101 uitbreiden van enkele honderdduizenden patiënten per jaar tot enkele miljoenen patiënten per jaar.
De Fase 2b/3 studie is een gerandomiseerde, prospectieve, multicenter, dubbelblinde studie waarin NRX-101 gedurende zes weken wordt vergeleken met lurasidone. De hoofdonderzoeker is Prof. Andrew Nierenberg van het Harvard Massachusetts General Hospital. Het primaire eindpunt is vermindering van depressie zoals gemeten op de Montgomery-Asberg Depression Rating Scale (MADRS) en het secundaire eindpunt is vermindering van suïcidale ideatie zoals gemeten op de Clinical Global Impression Suicidality Scale (CGI-SS). Zoals eerder bekendgemaakt, was de therapietrouw en de concordantie van scores van lokale beoordelaars met scores van centrale beoordelaars meer dan 94%, ruim boven de industrienorm die normaal gesproken wordt gezien in CNS-onderzoeken.