OliX Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat het bedrijf effectieve remming van doelgenexpressie in knaagdierhersenweefsels heeft geïdentificeerd voor zijn behandelingsprogramma voor het centrale zenuwstelsel. OliX ontwikkelt momenteel therapeutica voor ziekten van het CZS, zoals neuropathische pijnen en degeneratieve hersenaandoeningen, met gebruikmaking van zijn eigen celpenetrerend asymmetrisch RNA-platform (cp-asiRNA). Met één intrathecale injectie van haar geoptimaliseerde therapeutische kandidaat heeft het bedrijf in een knaagdierstudie tot 90% knockdown van de genexpressie vastgesteld.

De siRNA werd niet alleen in het ruggenmerg, maar ook in meerdere delen van de hersenen toegediend. De meest voorkomende degeneratieve hersenziekten zijn de ziekte van Alzheimer, die één op de 100 senioren van 65 jaar en ouder treft, en de ziekte van Parkinson, een motorische stoornisziekte die veroorzaakt wordt door verlies van hersenzenuwcellen. Neuropathische pijnen ontstaan door beschadigingen of functionele afwijkingen in het zenuwstelsel.