RespireRx Pharmaceuticals Inc. kondigt de publicatie aan van een case report in Heliyon, waarbij een 19-jarige patiënt betrokken was met farmacoresistente epilepsie. Zoals vaak het geval is bij dergelijke patiënten, ontwikkelde zich tolerantie voor de standaard anti-epileptische behandelingen, waardoor deze niet meer effectief waren, en de patiënt moest een craniotomie ondergaan om het hersenweefsel te verwijderen dat verantwoordelijk was voor het opwekken van de aanvallen. Een jaar na de operatie is de patiënt nog steeds aanvalsvrij, maar blijft hij medicijnen gebruiken.

Corticaal hersenweefsel dat chirurgisch bij de patiënt werd verwijderd, vertoonde epileptiforme uitbarstingen met micro-elektrode opnames. Toen KRM?II?81, één van de lead GABAkines, aan de incubatievloeistof werd toegevoegd, werd de epileptiforme activiteit in het uitgesneden hersenweefsel volledig onderdrukt. KRM?II?81 is een nieuwe GABAA-receptorpotentiator van het a2/3 subtype die de voorkeur geeft aan GABAA-receptoren en waarvan eerder werd aangetoond dat hij werkzaam is tegen epilepsie in meerdere diermodellen van epilepsie, en dat er geen sprake is van medicijntolerantie en minder ongewenste bijwerkingen.

Deze bevindingen voegen translationele ondersteuning toe aan de stelling dat KRM?II?81 de aanvalslast bij farmaco-resistente patiënten zou kunnen verminderen. Epilepsie is een veel voorkomende, levensverstorende en levensbedreigende neurologische aandoening waarvoor ongeveer 30% van de miljoenen patiënten wereldwijd niet reageert op behandeling. Daarom gaan onderzoeksinspanningen zoals het onze door met het zoeken naar veilige en effectievere medicijnen tegen epilepsie.

De huidige onderzoeksresultaten, samen met een grote databank van preklinische studies, voorspellen dat KRM-II-81 effectief zal zijn bij patiënten die niet succesvol behandeld worden met standaard medicijnen. De extra mogelijkheid van een niet-verdovend en niet-verslavend profiel, samen met het gebrek aan tolerantieontwikkeling, geeft vertrouwen om KRM-II-81 door te laten stromen naar klinische studies bij patiënten.