Roche heeft de voorlopige resultaten bekendgemaakt van de wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3 EMBARK-studie met Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) bij ambulante jongens (die kunnen lopen) met Duchenne spierdystrofie in de leeftijd van 4-7 jaar. In het onderzoek verbeterden met Elevidys behandelde patiënten 2,6 punten op hun NSAA-totaalscore 52 weken na behandeling, vergeleken met 1,9 punten bij met placebo behandelde patiënten (0,65; n=125; P=0,24). Bij alle vooraf gespecificeerde, functioneel getimede secundaire eindpunten, de tijd om op te staan van de vloer en de 10 meter looptest, werden klinisch significante en statistisch significante verbeteringen waargenomen.

Beide eindpunten zijn prognostische factoren voor ziekteprogressie en verlies van het vermogen om te lopen. Daarnaast werd er ook een klinisch significante en statistisch significante verbetering waargenomen voor het vooraf gespecificeerde secundaire eindpunt stride velocity 95th centile. Dit nieuwe digitale eindpunt, gekwalificeerd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), meet de loopsnelheid via een draagbaar apparaat (Syde).

Het secundaire eindpunt van de tijd om 4 stappen op te lopen liet ook een consistent behandelingsvoordeel ten gunste van Elevidys zien. Alle gegevens worden verder geanalyseerd en zullen met de gezondheidsautoriteiten worden besproken om te bepalen hoe het nu verder moet. De gedetailleerde resultaten van het EMBARK-onderzoek zullen tijdens een aanstaand wetenschappelijk congres worden gedeeld en er zal worden gestreefd naar publicatie in medische tijdschriften.

Alle belangrijke vooraf gespecificeerde functionele secundaire eindpunten toonden robuust bewijs voor een klinisch betekenisvol behandelingsvoordeel dat consistent was over alle leeftijdsgroepen bij met Elevidys behandelde patiënten in vergelijking met placebo op week 52. Deze omvatten: Functionele eindpunten: Time to rise (TTR) Verandering vs Placebo LSM-verschil (seconden) Totaal (n=125) -0,64 (p=0,0025) Leeftijden 4-7 (n=66) -0,78 10-meter-looptest Verandering vs Placebo LSM-verschil (seconden) Totaal (n < 125) -0,42 (p=0,0048) Leeftijden 4-5 (n=59) -0,33; Leeftijden 6-7 (n=66).