Salarius Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat onderzoekers van de afdeling Leukemie van het University of Texas MD Anderson Cancer Center klinische gegevens hebben gepresenteerd over seclidemstat bij patiënten met MDS en CMML tijdens de 64e Annual Meeting and Exposition van de American Society of Hematology (ASH) in New Orleans. Het doel van deze door onderzoekers geïnitieerde Fase 1/2 dosis-escalatiestudie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, maximaal getolereerde dosis en algehele respons van seclidemstat in combinatie met azacitidine bij volwassen patiënten met MDS of CMML met een hoger risico die eerder faalden of recidiveerden na behandeling met hypomethylerende middelen. In oktober 2022 waren negen patiënten ingeschreven met een mediane follow-up van 3,9 maanden.

Doorgaans is de totale overleving vier tot zes maanden voor patiënten na een mislukte therapie met hypomethylerende middelen. Zoals gepresenteerd op ASH, werden er geen ernstige bijwerkingen gemeld en waren alle bijwerkingen die in de studie werden waargenomen beheersbaar. Van de acht evalueerbare patiënten hadden er vier (50%) een objectieve respons, waaronder één patiënt met volledige respons die een potentieel curatieve allogene stamceltransplantatie zal ondergaan, twee patiënten met volledige mergrespons plus hematologische verbetering en één patiënt met volledige mergrespons.

In het fase 1 dosis-escalatiegedeelte van deze studie zullen maximaal zes dosisniveaus van seclidemstat worden geëvalueerd. De maximaal getolereerde dosis, waarop het fase 2-gedeelte van de studie zal worden gebaseerd, is nog niet bereikt.