Salarius Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat de Raad van Bestuur een reeks extra kostenbesparende maatregelen doorvoert om de verwachte cash runway van Salarius te verlengen tot in de eerste helft van 2025. Deze maatregelen zullen Salarius in staat stellen om het genereren van aanvullende klinische gegevens voor seclidemstat te ondersteunen in de lopende MD Anderson Cancer Center (MDACC) onderzoeksgeïnitieerde Fase 1/2 klinische studie in hematologische kankers en Salarius? Fase 1/2 studie in Ewing-sarcoom. Eerder dit jaar kondigde Salarius aan dat MDACC de inschrijving in het hematologische kankeronderzoek had hervat, en op basis van de beschikbare gegevens is Salarius bemoedigd door de 50% objectieve respons (ORR) die eerder door onderzoekers van MDACC werd gerapporteerd. Salarius meldde eerder dit jaar ook dat een extra Ewing-sarcoompatiënt die werd behandeld met een combinatie van seclidemstat, topotecan en cyclofosfamide (TC) een gedeeltelijke respons bereikte, waardoor de ORR onder Ewing-sarcoompatiënten met een eerste recidief steeg naar 60%. Seclidemstat is een nieuwe orale reversibele remmer van het LSD1-enzym en is door de FDA aangewezen als fast track, weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte voor Ewing-sarcoom. Naast de door onderzoekers van MDACC geïnitieerde studie is seclidemstat onderzocht in een door het bedrijf gesponsorde Fase 1/2 studie waarin het gebruik ervan in combinatie met TC voor de behandeling van recidief/refractair Ewing-sarcoom wordt geëvalueerd. Onderzoekers van MDACC hebben eerder tussentijdse klinische onderzoeksresultaten gerapporteerd waarin seclidemstat werd geëvalueerd in combinatie met azacitidine voor de behandeling van patiënten met het myelodysplastisch syndroom (MDS) en chronische myelomonocytische leukemie (CMML) die recidiveerden of progressie vertoonden na behandeling met hypomethylerende middelen. Van de acht evalueerbare patiënten hadden er vier (50%) een objectieve respons. Deze onderzoekers rapporteerden een overlevingskans van 90% gedurende 11 maanden bij patiënten die seclidemstat plus azacitidine kregen. Gewoonlijk is de algehele overleving vier tot zes maanden na het falen van een therapie met hypomethylerende middelen. De hematologische kanker Fase 1/2 klinische studie die wordt uitgevoerd in het University of Texas MD Anderson Cancer Center staat nu vermeld als actief en wervend op clinical trials.gov ? trial NCT04734990. Het door het bedrijf gesponsorde klinische onderzoek naar Ewing-sarcoom richt zich op seclidemstat in combinatie met topotecan en cyclofosfamide als behandeling voor recidief en refractair Ewing-sarcoom. Tot op heden zijn in totaal 13 patiënten met recidief Ewing-sarcoom, waaronder vijf patiënten met een eerste recidief en acht patiënten met een tweede recidief, onderzocht met doses seclidemstat van 600 mg of 900 mg tweemaal daags in combinatie met TC. De vijf patiënten met een eerste recidief vertoonden een ORR van 60% en een DCR (disease control rate) van 60%, waaronder één complete respons en twee partiële responsen. Van de drie patiënten die ORR bereikten, is de mediane progressievrije overleving (mPFS) niet bereikt; deze patiënten leven nog en hebben ziektecontrole en objectieve responsen na 17,4, 25,7 en 27,2 maanden, en toenemend, na het starten van de combinatiebehandeling met seclidemstat + TC. De acht patiënten met een tweede recidief vertoonden een ORR van 13%, een DCR van 25% en een mPFS van 1,6 maanden (bereik: 0,0 maanden tot 10,7 maanden). De 13 patiënten met eerste en tweede recidief vertoonden samen een mPFS van 8,1 maanden (range: 2,0 maanden tot 27,2 maanden). Vijf patiënten, of 38%, bereikten bevestigde ziektecontrole en bij geen van deze patiënten werd tijdens het onderzoek progressie waargenomen.

Salarius heeft de FDA Type B End of Phase 2 (EOP2)-vergaderingsprocedure afgerond voor het Seclidemstat Ewing sarcoma ontwikkelingsprogramma en heeft het huidige klinische onderzoeksprotocol aangepast aan de richtlijnen die met de FDA zijn overeengekomen. Er is momenteel één patiënt ingeschreven in de klinische studie naar Ewing-sarcoom, die onlangs een gedeeltelijke respons heeft bereikt, gedefinieerd als een vermindering van 30% of meer van hun doelwitlaesies, en deze patiënt zet de behandeling met seclidemstat plus TC-therapie voort. De studie naar het Ewing-sarcoom is momenteel actief, maar er worden momenteel geen extra patiënten ingeschreven.