Syndax Pharmaceuticals kondigde aan dat de onderneming een New Drug Application (NDA) zal indienen voor revumenib in recidief of refractair (R/R) KMT2Ar acute leukemie, waaronder acute myeloïde leukemie (AML) en acute lymfoïde leukemie (ALL), onder het Real-Time Oncology Review (RTOR) programma van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Tijdens de pre-NDA-bijeenkomst van de Vennootschap gaf de FDA aan dat het de indiening van revumenib NDA voor volwassen en pediatrische KMT2Ar acute leukemie zou beoordelen in het kader van het Oncology Center of Excellence RTOR-programma. De opname in het RTOR-programma volgt op de eerder aangekondigde FDA Breakthrough Therapy Designation (BTD) voor dezelfde indicatie en recente positieve topline gegevens van de AUGMENT-101 pivotal studie in R/R KMT2Ar acute leukemie.

Het maakt nauwe samenwerking tussen de sponsor en de FDA gedurende het hele indieningsproces mogelijk en het stelt de FDA in staat om afzonderlijke delen van modules van een geneesmiddelaanvraag te beoordelen in plaats van de indiening van volledige modules of een volledige aanvraag te vereisen voordat de beoordeling wordt gestart. Sinds de start van het programma in 2018 zijn 22 originele aanvragen (inclusief sNDA's en NDA's) beoordeeld onder het RTOR-programma, wat heeft geresulteerd in 19 Amerikaanse geneesmiddelgoedkeuringen, terwijl 3 aanvragen nog worden beoordeeld. Revumenib kreeg een Orphan Drug Designation van de FDA en de Europese Commissie voor de behandeling van patiënten met AML, en een Fast Track-aanduiding van de FDA voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met R/R acute leukemieën met een KMT2A-herschikking of NPM1-mutatie.

Revumenib kreeg BTD van de FDA voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met R/R acute leukemie met een KMT2A-herschikking. Syndax is van plan om binnenkort te starten met de indiening van de NDA voor KMT2Ar acute leukemie in het kader van het Oncology Center of Excellence Review RTOR-programma en verwacht de indiening te voltooien tegen het einde van het jaar 2023. Na de ontvangst van de doorbraaktherapie-aanwijzing van de FDA voor revumenib voor de behandeling van R/R acute leukemie met een KMT2A-herschikking, ongeacht leeftijd of tumortype, en op basis van besprekingen met de FDA, heeft het bedrijf besloten om de gegevens van de AUGMENT - cohorten die R/R KMT2Ar AML en R/R KMT2AR ALL registreren, samen te voegen.