Taysha Gene Therapies, Inc. rapporteerde positieve klinische doeltreffendheids- en veiligheidsgegevens voor het hoge dosiscohort van 3,5x10 totaal vg, evenals langetermijnduurzaamheidsgegevens over alle therapeutische dosissen van TSHA-120 in reuze axonale neuropathie (GAN). Het geheel van gegevens gegenereerd door TSHA-120 tot op heden ondersteunt de plannen om in gesprek te gaan met belangrijke regelgevende instanties om wegen voor registratie te bespreken en we kijken ernaar uit om later dit jaar een regelgevende update te geven, aldus RA Session II, President, Oprichter en CEO van Taysha. In de tussentijd legt het bedrijf de laatste hand aan de commerciële strategie, waarbij de nadruk ligt op het identificeren van patiënten, ziektebewustzijn en het betrekken van betalers voor de naar schatting 5.000 getroffen patiënten in de markten die kunnen worden aangesproken. De belangrijkste klinische gegevens ondersteunen een duurzame, klinisch betekenisvolle en statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie in alle therapeutische cohorten (1,2x10 totaal vg, 1,8x10 totaal vg en 3,5x10 totaal vg). Hoge dosis cohortgegevens (3,5x10 totaal vg) in jaar 1: 5-punts verbetering in de verandering in snelheid van achteruitgang van de MFM32 score voor het hoge dosis cohort vergeleken met een natuurlijke achteruitgang van 8 punten in jaar 1 (n=3, p = 0,04). Analyse van alle therapeutische dosiscohorten per jaar 1: 7-punts verbetering in de verandering in snelheid van achteruitgang in MFM32-score in alle therapeutische dosiscohorten vergeleken met een natuurlijke achteruitgang van 8 punten per jaar 1 (n=12, p<0,001). Analyse van alle therapeutische dosiscohorten over 3 jaar: 10-punts verbetering in de gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde in MFM32-score in alle therapeutische dosiscohorten vergeleken met een geschatte natuurlijke achteruitgang van 24 punten in jaar 3 (n=5, statistische analyse niet uitgevoerd). Ziektestabilisatie aangetoond bij de enige patiënt die het vijfde jaar bezocht: 26-punts verbetering in de verandering van de MFM32-score ten opzichte van de uitgangswaarde voor de enige patiënt die werd behandeld met TSHA-120, vergeleken met de geschatte natuurlijke historie tegen jaar 5 (n=1, statistische analyse niet uitgevoerd). Bayesiaanse analyse: Bevestigde 97% waarschijnlijkheid van klinisch betekenisvolle vertraging van 50% of meer in ziekteprogressie over alle therapeutische dosiscohorten. Secundaire eindpunten voor pathologische, fysiologische en klinische markers Aantonen van behoud van gezichtsscherpte, stabilisatie van de dikte van de netvlieszenuwvezellaag en regeneratie van zenuwvezels Biopten verkregen voor en na genoverdracht in vijf van de zes geanalyseerde patiëntenmonsters bevestigden actieve regeneratie van axonen met een verhoogd aantal regeneratieve zenuwclusters (n=6; resterende monsters worden geanalyseerd) Behoud van gezichtsscherpte over alle therapeutische doses in vergelijking met progressief verlies van gezichtsscherpte waargenomen in de natuurlijke historie (n=12). Stabilisatie van de dikte van de netvlieszenuwvezellaag (RNFL) en preventie van axonale zenuwdegeneratie in vergelijking met diffuse verdunning van RNFL waargenomen in de natuurlijke geschiedenis (n=12). Belangrijkste bevindingen inzake veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn Klinische gegevens over 53 patiëntenjaren bevestigen een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel. TSHA-120 is een intrathecaal gedoseerde AAV9-genvervangingstherapie die het gen gigaxonine levert voor de behandeling van GAN. TSHA-120 wordt momenteel geëvalueerd in een lopende klinische studie die wordt uitgevoerd door het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) divisie van de National Institutes of Health (NIH) onder leiding van hoofdonderzoeker, Carsten B nneman, M.D. Taysha werkt samen met GeneDx om de genetische marker voor GAN kosteloos op te nemen in het GeneDx panel voor erfelijke neuropathie voor personen die risico lopen op of verdacht worden van GAN, en met de Hereditary Neuropathy Foundation en de Charcot-Marie-Tooth Association Centers of Excellence om de bekendheid van de ziekte GAN en de toegang tot tests te vergroten.