Taysha Gene Therapies, Inc. kondigde aan dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten het predicaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft toegekend aan TSHA-102, een zelfcomplementaire intrathecaal toegediende AAV9-genoverdrachttherapie in klinische evaluatie voor het Rett-syndroom. Het RMAT-label werd toegekend na de beoordeling door de FDA van klinische gegevens die het potentieel van TSHA-102 ondersteunen om de onbeantwoorde medische behoefte voor patiënten met het Rett-syndroom aan te pakken. De RMAT aanwijzing is ontworpen om de ontwikkeling en beoordeling van regeneratieve geneesmiddelentherapieën te versnellen.

Een therapie in de regeneratieve geneeskunde komt in aanmerking voor RMAT-aanduiding als het bedoeld is om een ernstige aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, en voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat de therapie het potentieel heeft om onvervulde medische behoeften voor een dergelijke aandoening aan te pakken. Sponsorbedrijven die het RMAT predikaat ontvangen, kunnen profiteren van meer interactie met de FDA waarbij senior managers betrokken zijn, met als doel de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen. De aanwijzing als RMAT volgt op de beoordeling door de FDA van de beschikbare veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van de eerste drie patiënten met het Rett-syndroom die gedoseerd werden met de lage dosis TSHA-102 (5,7x1014 totaal vg) in de REVEAL Fase 1/2 studie voor adolescenten en volwassenen en de REVEAL Fase 1/2 studie voor kinderen.

TSHA-102 wordt geëvalueerd in de REVEAL Fase 1/2 studie voor adolescenten en volwassenen die plaatsvindt in Canada en de VS, en in de REVEAL Fase 1/2 studie voor kinderen die plaatsvindt in de VS en is goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk.