Anavex Life Sciences Corp. kondigde positieve top-line resultaten aan van haar Fase 1 klinische studie van ANAVEX3-71, een orale kleine molecule agonist van zowel SIGMAR1 als CHRM1 (Cholinergic Receptor Muscarinic M1) in ontwikkeling voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten waaronder Frontotemporale Dementie (FTD), waarvoor ANAVEX3-71 Orphan Drug Designation (ODD) werd toegekend door de FDA. De studie was een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, Fase 1 studie om de veiligheid en verdraagbaarheid, en farmacokinetiek (PK) van orale, escalerende doses van ANAVEX3-71 te evalueren, inclusief de effecten van voeding en geslacht bij gezonde vrijwilligers. ANAVEX3-71 werd goed verdragen in alle cohorten die ANAVEX3-71 kregen in enkelvoudige doses van 5 mg tot 200 mg per dag, zonder ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en zonder significante laboratoriumafwijkingen bij enige proefpersoon. In de studie vertoonde ANAVEX3-71 een lineaire farmacokinetiek. De farmacokinetiek was ook dosisproportioneel voor doses tot 160 mg. Geslacht had geen effect op de PK van het geneesmiddel en voedsel had geen effect op de biologische beschikbaarheid van ANAVEX3-71. De studie voldeed ook aan de secundaire doelstelling om het effect van ANAVEX3-71 op elektrocardiogram (ECG)-parameters te karakteriseren. Er waren geen klinisch significante ECG-parameters gedurende de studie. De QTcF-metingen van de deelnemers waren normaal voor alle dosisgroepen, zonder verschil tussen ANAVEX3-71 en Placebo. Op basis van deze resultaten en het pre-klinische profiel van ANAVEX3-71, is de Vennootschap van plan om ANAVEX3-71 verder te ontwikkelen in een biomarker-gedreven klinisch ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van FTD, schizofrenie en de ziekte van Alzheimer, waarbij het longitudinale effect van behandeling met ANAVEX3-71 wordt geëvalueerd vanaf 2022. Anavex is van mening dat de resultaten van deze studie als basis kunnen dienen om verder te gaan met de respectieve registratiestudies in de VS.