Bluebird bio, Inc. lanceert beti-cel en eli-cel voor patiënten in de V.S. medio 2022
11 januari 2022 om 13:00 uur
Delen
bluebird bio, Inc. kondigde geplande updates aan die zullen worden gepresenteerd op de 40e jaarlijkse J.P. Morgan Healthcare-conferentie, waaronder 2022 programmamijlpalen en financiële vooruitzichten. In 2022 richt bluebird zich op de FDA-beoordeling van twee gentherapieën betibeglogene autotemcel (beti-cel), voor bèta-thalassemie en elivaldogene autotemcel (eli-cel), voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) en is voorbereid om zowel beti-cel als eli-cel medio 2022 voor patiënten in de VS te lanceren, als ze door de FDA worden goedgekeurd. Een FDA Advisory Committee om de Biologics License Application (BLA) voor beti-cel te bespreken wordt verwacht op 9 maart 2022. Bovendien verwacht bluebird bio de productie van commerciële partijen voor de validatie van het geneesmiddel te voltooien voor zijn derde gentherapie, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), voor sikkelcelziekte, medio 2022. Het bedrijf evalueert de eventuele impact van de lopende gedeeltelijke klinische stopzetting van lovo-cel voor patiënten jonger dan 18 jaar op de verwachte timing van het eerste kwartaal van 2023 voor de indiening van de BLA.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het bedrijf leidt gentherapieprogramma's voor sikkelcelziekte, B-thalassemie en cerebrale adrenoleukodystrofie en voert onderzoek uit om nieuwe technologieën toe te passen op deze en andere ziekten. Het bedrijf heeft twee gentherapieën: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) en SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor mensen met B-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), ook bekend als eli-cel, wordt gebruikt om de progressie van eurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het is ook bezig met de ontwikkeling van (lovotibeglogene autotemcel), ook bekend als lovo-cel, als een eenmalige behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte (SCD).