Lysogene heeft de beëindiging aangekondigd van zijn licentieovereenkomst met Sarepta voor LYS-SAF302, een fase 2/3 actief voor de behandeling van mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA), met ingang van 11 juli 2022. Deze beëindiging volgt op onsuccesvolle besprekingen om de verantwoordelijkheid voor de wereldwijde commerciële levering van LYS-SAF302 terug over te dragen aan Lysogene. De beëindiging van de overeenkomst zal Lysogene in staat stellen om de ontwikkelings- en commercialiseringsrechten voor LYS-SAF302 in de VS en andere niet-EU-gebieden terug te krijgen, evenals de verantwoordelijkheid voor de wereldwijde commerciële levering van LYS-SAF302, allemaal voorheen toegekend aan Sarepta. Lysogene zal recht hebben op terugbetaling van bepaalde kosten in verband met de beëindiging. LYS-SAF302 kreeg de status van weesgeneesmiddel in de VS en de Europese Unie. In de VS heeft het ook Fast Track en Rare Pediatric Disease aanduidingen verkregen. De wereldwijde, open-label, single-arm, multi-center Ph2/3 klinische studie AAVance (NCT03612869) met LYS-SAF302 is volledig ingeschreven en volledig gedoseerd, en alle patiënten worden opgevolgd volgens het studieprotocol. De uitlezing van de primaire eindpunten van deze registratiestudie wordt verwacht midden 2022, zoals oorspronkelijk verwacht.