Lysogene S.A., een fase 3-gentherapieplatformbedrijf dat zich richt op ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS), heeft bijgewerkte klinische gegevens verstrekt van de lopende AAVance fase 2/3 klinische studie met de onderzoekende gentherapie LYS-SAF302 voor de behandeling van MPS IIIA (NCT03612869) tijdens de 25ste jaarlijkse bijeenkomst van de ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) in Washington, DC. De voorlopige resultaten van de AAVance studie die LYS-SAF302 evalueert bij patiënten met het Sanfilippo syndroom type A (MPS IIIA) die minstens twee jaar gevolgd zijn, toonden verbetering, stabilisatie, of vertraging van de achteruitgang in cognitieve ontwikkelingsleeftijd (DA) aan bij ongeveer de helft van de patiënten. Opmerkelijk is dat bij alle 6 patiënten die onder de leeftijd van 30 maanden waren ingeschreven, een aanhoudende toename of stabilisatie van de cognitieve, taal- en motorische domeinen van de BSID-III werd waargenomen op
in de periode van 24 maanden na de behandeling. Twee (2) van deze 6 patiënten, waaronder 1 patiënt ouder dan 4 jaar, hebben de hoogste cognitieve DA (35 maanden) die in het natuurlijke-geschiedeniscohort was waargenomen, reeds met enkele maanden overschreden. De 2 patiënten bereikten 41 en 42 maanden cognitieve DA in de periode van 24 maanden na de behandeling, met een toename van respectievelijk 25 en 17 maanden ten opzichte van hun baseline. Deze resultaten, die suggereren dat jongere patiënten beter reageren op de gentherapiebehandeling, moeten bevestigd en bevestigd worden door de definitieve statistische analyses.