Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde een samenwerking aan met Novartis om gebruik te maken van Alnylams bewezen, gepatenteerde siRNA-technologie om een doelwit te remmen dat werd ontdekt in de Novartis Institutes for BioMedical Research. Dit kan leiden tot de ontwikkeling van een behandeling die de hergroei van functionele levercellen bevordert en een alternatief biedt voor transplantatie bij patiënten met leverfalen. Leverziekte in het eindstadium (ESLD) is een progressieve ziekte, meestal het gevolg van cirrose, die wordt gekenmerkt door de vernietiging van gezond leverweefsel en het verlies van kritieke leverfuncties. De ziekte heeft een grote invloed op de levenskwaliteit van de patiënt en is verantwoordelijk voor meer dan een miljoen sterfgevallen per jaar wereldwijd. Momenteel is levertransplantatie de enige behandeling voor ESLD, maar transplantaties zijn invasieve procedures en er is een beperkt aanbod van organen beschikbaar voor patiënten in nood. Er bestaat een grote behoefte aan medicinale alternatieven voor transplantatie die leverweefsel regenereren en de essentiële metabolische en synthetische processen herstellen die door de lever worden beheerd. Tijdens de exclusieve driejarige onderzoekssamenwerking zal Alnylam potentiële siRNA's ontwikkelen en testen met behulp van doelspecifieke assays ontwikkeld door Novartis. Zodra een lead-kandidaat is geïdentificeerd, zal Novartis verder ontwikkelings- en klinisch onderzoek uitvoeren. RNAi (RNA-interferentie) is een natuurlijk cellulair proces van gen-demping dat vandaag één van de meest veelbelovende en snelst evoluerende domeinen in de biologie en de geneesmiddelenontwikkeling vertegenwoordigt. De ontdekking ervan is bejubeld als "een belangrijke wetenschappelijke doorbraak die zich ongeveer eens in de tien jaar voordoet", en werd bekroond met de Nobelprijs voor fysiologie of geneeskunde in 2006. Door gebruik te maken van het natuurlijke biologische proces van RNAi dat in cellen voorkomt, ontwikkelde Alnylam een nieuwe klasse van geneesmiddelen die bekend staan als RNAi-therapeutica en die nu realiteit zijn. Small interfering RNA (siRNA), de moleculen die RNAi bewerkstelligen en het RNAi-therapeutisch platform van Alnylam vormen, werken stroomopwaarts van de geneesmiddelen van vandaag door boodschapper-RNA (mRNA), de genetische voorlopers die coderen voor ziekteveroorzakende eiwitten of eiwitten van ziektetrajecten, op krachtige wijze het zwijgen op te leggen en zo te verhinderen dat ze worden aangemaakt. Dit is een revolutionaire benadering met het potentieel om de zorg voor patiënten met genetische en andere ziekten te transformeren.