Orchard Therapeutics schetste commerciële en regelgevende updates en belangrijke 2022 mijlpalen in de aanloop naar zijn aanwezigheid op de virtuele 40e jaarlijkse J.P. Morgan Healthcare Conference. Deze activiteiten en prioriteiten ondersteunen de visie van het bedrijf om de verwoesting veroorzaakt door genetische en andere ernstige ziekten te beëindigen door middel van het genezende potentieel van HSC-gentherapie. Als onderdeel van Orchards doelstelling om een succesvol en duurzaam commercieel bedrijf in HSC-gentherapie op te bouwen, richt het bedrijf zich op drie fundamentele pijlers van de Libmeldy-lancering: toegang tot de markt, identificatie van patiënten en levering van behandelingen. Markttoegang: Health technology assessments (HTA's) vorderen goed in heel Europa. De onderneming is verheugd dat de HTA-instanties zowel de ernst van MLD als de omvang van het potentiële therapeutische voordeel van Libmeldy voor de behandeling van deze aandoening hebben erkend. In Duitsland bijvoorbeeld is Libmeldy een van de slechts vijf geneesmiddelen die ooit de hoogst mogelijke therapeutische voordeelbeoordeling van groot voordeel hebben behaald voor pre-symptomatische MLD-patiënten. Orchard verwacht in de eerste helft van 2022 met ten minste twee landen afspraken te maken over terugbetaling. Patiëntenidentificatie: De inspanningen om patiënten te identificeren vorderen goed en twee patiënten, één in Frankrijk en één in Duitsland, worden momenteel commercieel behandeld met Libmeldy onder terugbetaalde vroege toegang. Er zijn ook activiteiten aan de gang om een tijdige MLD-diagnose te bevorderen, waaronder vijf onderzoeken of pilots voor screening van pasgeborenen die zijn gestart of gepland in Duitsland, Italië, het VK, Spanje en Frankrijk. Behandeling: Vier centra met gespecialiseerde expertise in transplantatie en kennis van het ziektegebied in Duitsland, Italië, Frankrijk en Nederland zijn klaar voor behandeling en de activering van een vijfde centrum in het VK is aan de gang. Vooruitgang op het gebied van regelgeving en komende mijlpalen voor OTL-200 en OTL-103 - OTL-200 voor MLD (VS) - Orchard heeft het merendeel van de activiteiten voltooid die nodig zijn in de aanloop naar een pre-Biologics License Application (BLA) vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor OTL-200. In december 2021 vond een Type B CMC-vergadering met de FDA plaats, waarvan de feedback een geplande BLA-indieningsdatum van eind 2022 tot begin 2023 bevestigt. OTL-103 voor WAS (EU en VS) - Na productieve regelgevende interacties met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en recente vergaderingen met de rapporteur en co-rapporteur bereidt Orchard zich voor op een indiening van een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor OTL-103 in Europa medio 2022. In de VS is Orchard van plan om begin 2022 met de FDA te overleggen over elementen van een potentieel BLA-pakket, waaronder ontwikkelingswerk aan een functionele potency assay en de klinische dataset. Orchard maakt gebruik van de voordelen die worden geboden door FDA's regeneratieve geneeskunde advanced therapy (RMAT) aanwijzing voor zowel OTL-103 als OTL-200's regelgevende interacties in de VS. Aanvullende bedrijfsprioriteiten voor 2022 - Om de ontwikkeling van gentherapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen te leiden en het potentieel van HSC-gentherapie te onderzoeken voor toekomstige indicaties waarvoor een overtuigende wetenschappelijke en klinische reden bestaat, heeft Orchard de resterende belangrijke mijlpalen geschetst die voor 2022 worden verwacht: OTL-203 voor MPS-IH: Verkrijgen van de noodzakelijke regulatoire goedkeuring medio 2022 om de start van de OTL-203 wereldwijde registratiestudie in MPS-IH tegen het einde van het jaar mogelijk te maken. OTL-201 voor MPS-IIIA: Presenteren van klinische gegevens, waaronder vroege klinische uitkomsten van cognitieve functie, van de OTL-201 proof-of-concept (POC) studie in de eerste helft van 2022. Onderzoeksprogramma's: Vooruitgang boeken met de preklinische portefeuille van het bedrijf, waaronder programma's gericht op neurodegeneratieve aandoeningen (OTL-204 voor GRN-FTD en OTL-205 voor ALS), immunologische ziekten (OTL-104 voor NOD2-CD en OTL-105 voor HAE) en door HSC gegenereerde antigeenspecifieke Tregs. Libmeldy (MLD) Europa: Gestart met introductieactiviteiten, waaronder besprekingen over markttoegang en het kwalificeren van behandelcentra. Samenwerkingsverbanden aangegaan om patiënten te identificeren die in aanmerking komen voor Libmeldy in het Midden-Oosten en Turkije. OTL-200 (MLD) VS: Duidelijkheid ontvangen van FDA over het verwachte klinische en CMC-pakket voor een BLA. Productie van OTL-200 voor gebruik onder investigator-initiated compassionate use Investigational New Drug (INDs) aan de Universiteit van Minnesota, de eerste klinische site waar OTL-200 buiten Europa wordt toegediend. Orchard coördineerde ook de succesvolle verscheping en vrijgave van HSC's van patiënten tussen de behandelingslocatie in de VS en de productiefaciliteit van ACG Biologics in Italië. OTL-203 (MPS-IH): Presenteerde POC-gegevens over één jaar, waaronder klinische uitkomsten van cognitieve functie, motorische functie en groei. Advies verkregen over de opzet van een wereldwijde registratiestudie via een parallelle wetenschappelijke adviesbijeenkomst met FDA en EMA. OTL-201 (MPS-IIIA): Voltooiing van de rekrutering van vijf patiënten in de POC-studie en presentatie van de eerste studiegegevens. Onderzoek en ontdekking: Ondertekende een strategische samenwerking met Pharming Group N.V. voor onderzoek, ontwikkeling, productie en commercialisering van OTL-105, een experimentele ex vivo autologe HSC-gentherapie voor de behandeling van hereditair angio-oedeem (HAE). Organiseerde een virtueel R&D-evenement waarin de updates van het OTL-104-programma voor de ziekte van NOD2 Crohns (NOD2-CD) en potentiële nieuwe toepassingen in HSC-gegenereerde antigeenspecifieke regulatoire T-cellen (Tregs) en HSC-vectorisatie van monoklonale antilichamen onder de aandacht werden gebracht. Publicaties: Ondersteund twee publicaties in New England Journal of Medicine (NEJM), waaronder tussentijdse proof-of-concept resultaten voor het OTL-203 programma in MPS-IH. Kaspositie: Haalde $ 150 miljoen op in een strategische financiering via een private investering in publieke aandelen (PIPE) financiering.