De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft donderdag het geneesmiddel van Roche voor een chronische bloedziekte goedgekeurd, aldus de Zwitserse geneesmiddelenproducent.

Het geneesmiddel crovalimab, merknaam PiaSky, is een maandelijkse onderhuidse of intraveneuze behandeling voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

PNH is een aandoening waarbij rode bloedcellen vroegtijdig uit elkaar vallen. Het kan bloedarmoede, vermoeidheid en bloedstolsels veroorzaken, en kan leiden tot nieraandoeningen.

Roche zei dat de ziekte wereldwijd ongeveer 20.000 mensen treft.

De goedkeuring is gebaseerd op een onderzoek in een laat stadium waarin PiaSky een controle van 79,3% liet zien in de afbraak van rode bloedcellen versus 79% voor de standaardbehandeling eculizumab van week 5 tot week 25.

"Crovalimab zou een optie kunnen bieden om zelf toe te dienen, zo min mogelijk om de vier weken, waardoor mensen met deze levenslange aandoening minder vaak de kliniek hoeven te bezoeken," zei Levi Garraway, chief medical officer van Roche.

Andere behandelingen voor PNH, zoals Ultomiris en eculizumab van Astrazeneca, verkocht als Soliris, en Bkemv van Amgen vereisen infusie door professionals in de gezondheidszorg.

PiaSky werd in februari goedgekeurd in China en in maart in Japan.

Het geneesmiddel wordt ook getest voor twee andere bloedziekten, atypisch hemolytisch uremisch syndroom en sikkelcelziekte, en een nierziekte genaamd lupusnefritis. (Verslaggeving door Puyaan Singh in Bengaluru; Bewerking door Vijay Kishore)