De Amerikaanse Food and Drug Administration accepteerde vorig jaar de marketingaanvraag voor de therapie, die wordt ontwikkeld in samenwerking met de Zweedse geneesmiddelenproducent Sobi, en zal naar verwachting op 28 februari een beslissing nemen over de goedkeuringsstatus.

Hemofilie A is een erfelijke bloedingsstoornis waarbij het bloed niet normaal stolt. Elk jaar worden er ongeveer 400 baby's met deze aandoening geboren, hoewel het exacte aantal getroffen mensen niet bekend is, volgens gegevens van de overheid.