CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde de activering aan van de eerste locaties voor klinisch onderzoek in Europa voor het lopende potentieel cruciale wereldwijde onderzoek waarin Berubicin wordt geëvalueerd voor de behandeling van terugkerende glioblastoma multiforme (GBM), een van de meest agressieve vormen van hersenkanker. Deze eerste Europese klinische studiesites in Frankrijk en Spanje zijn nu open en nemen actief patiënten op. Berubicin is een nieuwe anthracycline en de eerste anthracycline die de bloed-hersenbarrière lijkt te kunnen passeren.

Berubicin wordt momenteel beoordeeld in een potentieel cruciale wereldwijde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van GBM wordt geëvalueerd. De potentieel cruciale studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiforme (WHO graad IV1) na falen van de standaard eerstelijnstherapie. Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival (OS), een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm.

De resultaten van de studie zullen Berubicin vergelijken met de huidige zorgstandaard (lomustine), met een 2 tegen 1 randomisatie van patiënten om Berubicin of lomustine te ontvangen. Het onlangs gewijzigde protocol breidt de ontvankelijkheid voor de studie uit tot patiënten die aanvullende behandelingen hebben gekregen als onderdeel van de eerstelijnstherapie voor hun ziekte, gezien de vooruitgang op dit gebied. Deze wijziging werd doorgevoerd vanwege de complexiteit van nieuwe middelen die als onderdeel van de eerstelijnstherapie worden geïntroduceerd, waardoor een extra groep patiënten zich voor de studie kan inschrijven na wat meerdere procedures als hun initiële behandeling kunnen zijn.

Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat ongeveer 30 tot 50% van alle geplande patiënten het primaire eindpunt na 6 maanden hebben bereikt. Dit onderzoek zal een aanvullende evaluatie van de veiligheid en secundaire werkzaamheidseindpunten omvatten. De inschrijving zal tijdens deze tussentijdse analyse niet worden onderbroken.

De FDA heeft CNS Pharmaceuticals Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, waardoor vaker interactie met hen mogelijk is om begeleiding te bieden bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces. Daarnaast heeft de onderneming ook de Orphan Drug Designation van de FDA ontvangen, die na goedkeuring van een NDA zeven jaar marktexclusiviteit kan bieden.