Immix Biopharma, Inc. kondigt nieuwe klinische gegevens aan van zijn Fase 1b/2a NEXICART-1 (NCT04720313) studie van de nieuwe, autologe, BCMA-gerichte chimere antigen receptor T (CAR-T) celtherapie, NXC-201, bij patiënten met recidief/refractaire AL amyloïdose (R/R ALA) tijdens een mondelinge presentatie door studieonderzoeker Moshe E. Gatt, MD op de 65e bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) die wordt gehouden in San Diego, CA. De bijgewerkte resultaten omvatten follow-up en klinische gegevens van één nieuwe patiënt. Alle patiënten waren recidief/refractair voor standaard Dara-CyBorD (daratumumab in combinatie met cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason) en hadden voorafgaand aan de behandeling met NXC-201 een mediaan van 6 therapielijnen gehad die de verslechtering van de ziekte niet konden stoppen.

Tijdens de mondelinge presentatie van NXC-201 op ASH 2023 werden gegevens gepresenteerd van 10 recidief/refractaire AL amyloïdose-patiënten (waaronder één nieuwe patiënt) in de lopende fase 1b/2a NEXICART-1-studie, met mediaan 6 behandelingslijnen voorafgaand aan NXC-201. De patiënten kregen CAR+T-cellen toegediend in doses van 150 x 106 (n=1), 450 x 106 (n=2) en 800 x 106 (n=7). Kenmerken van de patiënt: 90% (9/10) had hoog-risico cytogenetica 80% (8/10) had cardiale betrokkenheid 50% (5/10) had New York Heart Association (NYHA) stadium 3 of 4 hartfalen (3 stadium 4, 2 stadium 3) 40% (4/10) had Mayo stadium 3 (1 stadium 3b, 3 stadium 3a) AL amyloïdose ziekte 40% (4/10) had t(11;14) translocatie Relapsed/refractair op mediaan 6 lijnen van eerdere therapie (range: 3-10) Veiligheids- en werkzaamheidsgegevens: Algehele respons van 100% (10/10) Complete respons + zeer goede gedeeltelijke respons van 90% (9/10) Complete respons van 70% (7/10) (6 van de 7 waren MRD 10-5) Orgaanrespons van 60% (6/10) Beste responder had een duur van respons van 23,7 maanden vanaf 10 december 2023, met aanhoudende respons Transformatie naar complete respons bij maand 2 waargenomen bij een patiënt met 7 lijnen van eerdere therapie en cardiale betrokkenheid Er waren geen immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS) voorvallen ?Single Day CRS? De mediane duur van CRS was 1 dag (bereik: 1-4): Geen graad 4 cytokine release syndrome (CRS) voorvallen 2 ervoeren geen CRS; 2 ervoeren graad 1 CRS; 4 ervoeren graad 2 CRS; 2 ervoeren graad 3 CRS Voor de 8 patiënten met cardiale betrokkenheid: Algehele respons van 100% (8/8) Complete respons van 63% (5/8) (4 van de 5 waren MRD 10-5) Orgaanrespons van 63% (5/8) Voor de 4 patiënten met t(11;14)-ziekte: Algehele respons van 100% (4/4) Complete respons van 75% (3/4) (MRD 10-5) Orgaanrespons van 50% (2/4).