Immix Biopharma, Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het predikaat Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan NXC-201 voor de behandeling van een levensbedreigende vorm van bloedkanker, multipel myeloom. NXC-201, een nieuwe generatie CAR-T celtherapie, wordt momenteel geëvalueerd in een fase 1b/2a klinische studie NEXICART-1 (NCT04720313). Het FDA Office of Orphan Products Development kent de status van weesgeneesmiddel toe aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de veilige en effectieve behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel biedt bepaalde voordelen, waaronder financiële stimulansen om de klinische ontwikkeling te ondersteunen en het potentieel voor marktexclusiviteit tot 7 jaar in de VS na goedkeuring door de regelgevende instantie.