Immix Biopharma, Inc. kondigde aan dat aanvullende klinische gegevens over NXC-201 in recidief/refractaire AL Amyloïdose zijn geselecteerd voor een mondelinge presentatie tijdens de komende 65e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) die wordt gehouden in San Diego, Californië, van 9-12 december 2023. NXC-201 (voorheen HBI0101) is een BCMA-gerichte onderzoekende chimere antigeen receptor T (CAR-T) celtherapie die wordt onderzocht in een uitgebreid klinisch ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van patiënten met recidief/refractair AL amyloïdose en recidief/refractair multipel myeloom. NEXICART-1 (NCT04720313) is een lopend Fase 1b/2a, open-label onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van NXC-201 (voorheen HBI0101) evalueert bij volwassenen met recidief/refractair multipel myeloom en recidief/refractaire AL amyloïdose.

Het primaire doel van het Fase 1b-gedeelte van het onderzoek was het karakteriseren van de veiligheid en het bevestigen van de aanbevolen Fase 2-dosis (RP2D) en Fase 2-dosis van NXC-201. Het Fase 2-gedeelte van het onderzoek zal de werkzaamheid en veiligheid van NXC-201 evalueren bij teruggevallen/refractair multipel myeloom volgens de Uniform Response Criteria van de International Myeloma Working Group (IMWG) en bij teruggevallen/refractaire AL-amyloïdose volgens de consensusaanbevelingen. Het Fase 1b gedeelte van de lopende Fase 1b/2a klinische studie is succesvol geweest in het bepalen van de aanbevolen Fase 2 dosis (RP2D) van 800 miljoen CAR+T cellen.

ImmixBio is van plan om een IND-aanvraag in te dienen bij de FDA voor een Fase 1b/2 van NXC-201 in relapsed/refractory multiple myeloma en relapsed/refractory AL amyloidosis om de lopende klinische studie uit te breiden naar de VS. Het verwachte primaire eindpunt voor het Fase 2-gedeelte van de lopende Fase 1b/2a klinische studie van NXC-201 in relapsed/refractory multiple myeloma is het totale responspercentage en de duur van de respons. ImmixBio is van plan gegevens in te dienen bij de FDA voor gerecidiveerd/refractair multipel myeloom zodra 100 patiënten zijn behandeld met NXC-201. Het verwachte primaire eindpunt voor NXC-201 in recidief/refractaire AL-amyloïdose is het totale responspercentage.

ImmixBio is van plan gegevens in te dienen bij de FDA voor recidief/refractaire AL amyloïdose zodra 30-40 patiënten zijn behandeld met NXC-201. AL amyloïdose is een zeldzame systemische aandoening die wordt veroorzaakt door een afwijking van plasmacellen in het beenmerg. Verkeerd gevouwen amyloïd-eiwitten die door deze cellen worden geproduceerd, veroorzaken een ophoping van verkeerd gevouwen immunoglobuline-eiwitten in en rond weefsels, zenuwen en organen, waardoor hun functie geleidelijk wordt aangetast.

Dit kan leiden tot progressieve en wijdverspreide orgaanschade en een hoog sterftecijfer. AL amyloïdose treft ruwweg 30.000 ? 45.000 patiënten in de VS en Europa, en er wordt geschat dat er jaarlijks ongeveer 3.000 ?

De geschatte jaarlijkse wereldwijde incidentie van AL amyloïdose is ~15.000 patiënten. De markt voor Amyloïdose was $3,6 miljard in 2017 en zal naar verwachting $6 miljard bedragen in 2025, volgens Grand View Research.