Roche ontwerpt een nieuwe fase 2-studie om tominersen bij de ziekte van Huntington (HD) te evalueren. Na het stopzetten van de dosering in de fase 3-studie GENERATION HD1 suggereren verkennende post-hocanalyses dat tominersen gunstig kan zijn voor jongere volwassen patiënten met een lagere ziektelast. Deze resultaten moeten worden bevestigd in een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie.

Roche is in de vroege stadia van het ontwerp van de Fase 2 klinische studie om verschillende doses tominersen te onderzoeken in een jongere volwassen patiëntenpopulatie met minder ziektelast. Roche zal verdere details over de opzet van de nieuwe Fase 2 studie bekendmaken op toekomstige wetenschappelijke bijeenkomsten. Vanaf 20 jan.

20 januari 2022 zal Roche deelnemen aan een reeks webinars om de bevindingen van hun post-hoc analyse van de GENERATION HD1 studiegegevens en de volgende stappen voor het tominersen programma te bespreken. Tominersen, voorheen IONIS-HTTRx of RG6042, is een experimenteel antisense geneesmiddel dat ontworpen is om de productie van alle vormen van het huntingtin proteïne (HTT) te verminderen, inclusief de gemuteerde variant ervan, mHTT. In december 2017 nam Roche het onderzoeksgeneesmiddel in licentie van Ionis.

Het klinische ontwikkelingsprogramma voor tominersen omvatte de volgende studies: GENERATION HD1: een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-klinisch onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met tominersen bij mensen met manifeste HD gedurende 25 maanden werd geëvalueerd. Deelnemers aan de studie werden gerandomiseerd naar 120 mg om de twee maanden of 120 mg om de vier maanden met intrathecale injecties van tominersen, of placebo. Voor de studie werden 791 deelnemers uit 18 landen over de hele wereld gerekruteerd.

In maart 2021 kondigde Roche aan dat de dosering in de tominersen Fase 3 GENERATION HD1 studie zou worden gestopt na een aanbeveling van de onafhankelijke data monitoring commissie (iDMC) op basis van een algemene baten/risico beoordeling. De studie wordt voortgezet zonder dosering om deelnemers te kunnen volgen op veiligheid en klinische resultaten. De studie zal eindigen bij het laatste bezoek van de patiënt, zoals gepland in maart/april 2022.

GEN-EXTEND: een open-label uitbreidingsstudie voor deelnemers die afkomstig zijn van een Roche HD-studie. Deelnemers kregen in de studie elke twee maanden of elke vier maanden 120 mg tominersen. De studie loopt zonder dosering om deelnemers te kunnen volgen op veiligheid en klinische resultaten.

De studie zal worden afgerond in maart/april 2022. GEN-PEAK: een fase I-studie die tot doel heeft de farmacokinetiek van tominersen beter te begrijpen en hoe tominersen de mHTT-niveaus en andere markers in de ruggenmergvloeistof en het bloed beïnvloedt, waarbij verschillende doses tominersen worden onderzocht gedurende twee toedieningen. De studie zal nu worden afgerond aangezien alle patiënten deel 1 van de studie hebben voltooid en deel 2 niet zal worden uitgevoerd.