Salarius Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat onderzoekers van de afdeling Leukemie van het University of Texas MD Anderson Cancer Center klinische gegevens hebben gepresenteerd over seclidemstat bij patiënten met MDS en CMML tijdens het 2024 European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress. De bijeenkomst werd gehouden in Madrid en wel van 13 tot 16 juni 2024. Het doel van deze door onderzoekers geïnitieerde Fase 1/2 dosis-escalatiestudie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, maximaal getolereerde dosis en algehele respons van seclidemstat in combinatie met azacitidine bij volwassen patiënten met MDS of CMML met een hoger risico die eerder faalden of recidiveerden na behandeling met hypomethylerende middelen.

Vanaf mei 2024 waren er 16 patiënten ingeschreven in deze studie met 14 patiënten die geëvalueerd konden worden op werkzaamheid. Zoals gepresenteerd op de EHA, hadden 6 (43%) van de 14 evalueerbare patiënten een objectieve respons, waaronder 1 complete respons, 3 mergcomplete responsen, 1 mergcomplete respons plus hematologische verbetering en 1 hematologische verbetering. De mediane totale overleving was 18,5 maanden (95% CI, range 6,1-30,9 maanden), de mediane gebeurtenisvrije overleving was 7,2 maanden (95% CI, range 6,3-8,2 maanden) en de mediane follow-up tijd was 18,9 maanden (95% CI, range 0-48 maanden) vanaf het begin van de behandeling.

Zoals gemeld, is de algehele overleving na het falen van therapie met hypomethylerende middelen gewoonlijk 4-6 maanden. 15 patiënten konden worden beoordeeld op toxiciteit, waarbij een dosislimiterende toxiciteit werd waargenomen bij 1 patiënt in het 750 mg BID cohort. Volgens protocol werd het cohort uitgebreid met 3 extra patiënten.

Op basis van de gerapporteerde gegevens is Salarius van mening dat de waargenomen bijwerkingen beheersbaar waren. Het Fase 1 dosis-escalatiegedeelte van deze studie zal maximaal zes dosisniveaus van seclidemstat evalueren. Cohort 5 (dosisniveau 750mg BID seclidemstat in combinatie met azacitidine) is zich momenteel aan het inschrijven en cohort 6, het laatste cohort, zal 900mg BID seclidemstat ontvangen in combinatie met azacitidine.

De maximaal getolereerde dosis, die de basis zal vormen voor het fase 2-gedeelte van het onderzoek, is nog niet bereikt.