Syndax Pharmaceuticals kondigde positieve topline gegevens aan van de protocolgedefinieerde gepoolde analyse van de cruciale AUGMENT-101 studie met revumenib, een first-in-class menineremmer, bij volwassen en pediatrische patiënten met recidief/refractaire (R/R) KMT2A-rearranged (KMT2Ar) acute myeloïde leukemie (AML) en acute lymfoïde leukemie (ALL). Syndax verwacht tegen het einde van het jaar een NDA voor revumenib voor de behandeling van R/R KMT2Ar acute leukemie in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Syndax is gefinancierd tot in de tweede helft van 2025, met inbegrip van meerdere belangrijke mijlpalen en beide productlanceringen in 2024, waardoor er een duidelijk pad is om het volledige blockbusterpotentieel van revumenib en axatilimab te realiseren.

Er zijn geen goedgekeurde behandelingen voor deze populatie, waar momenteel de verwachte respons op standaardbehandeling minder dan 10% is, en de verwachte overleving minder dan drie maanden is.2 Deze cruciale dataset van revumenib monotherapie bij zwaar voorbehandelde R/R-patiënten is zeer overtuigend omdat het significante klinische voordelen laat zien die diepe moleculaire remissies omvatten en goed worden verdragen. Naast de klinische studies die Syndax uitvoert, werkt het bedrijf samen met coöperatieve groepen en toonaangevende onderzoekers om het potentiële klinische voordeel van revumenib verder uit te breiden. Syndax verwacht de volgende mijlpalen voor revumenib te bereiken tegen het einde van het jaar: Het presenteren van bijkomende AUGMENT-101 gegevens in R/R KMT2 Ar acute leukemiepatiënten op een komende medische bijeenkomst.

Voorlopige gegevens presenteren die het veelbelovende profiel van revumenib illustreren in combinatie met standaard chemotherapie en venetoclax-regimes. Revumenib kreeg van de FDA en de Europese Commissie het predikaat weesgeneesmiddel voor de behandeling van patiënten met AML, en het predikaat Fast Track van de FDA voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met R/R acute leukemieën met een KMT2A-herschikking. Na ontvangst van de doorbraaktherapie-aanwijzing van de FDA voor revumenib voor de behandeling van R/R acute leukemie met een KMT2A-herschikking, ongeacht leeftijd of tumortype, en op basis van besprekingen met de FDA, heeft het bedrijf besloten om de gegevens van de AUGMENT-101 cohorten die R/R KMT2A AML en R/R KMT2AR ALL bevatten, samen te voegen.