"Het Congres moet weten hoe slecht dit voor de patiënten zal zijn," zei John Dwyer, voorzitter van de belangengroep Global Alzheimer's Platform Foundation (GAP).

In een voorlopig besluit https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/future-biogens-aduhelm-hinges-us-medicare-alzheimers-coverage-2022-01-11 vorige week, heeft het Amerikaanse Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS), dat het gezondheidsplan van de overheid voor mensen van 65 jaar en ouder beheert, gezegd dat het de reeds goedgekeurde Aduhelm van Biogen Inc, en soortgelijke behandelingen voor de ziekte van Alzheimer die in ontwikkeling zijn, alleen zal dekken voor patiënten die ingeschreven zijn in goedgekeurde klinische proeven.

Dat plan zou het aantal patiënten dat de behandeling krijgt ernstig beperken, waardoor de versnelde goedkeuring van Aduhelm door de Food and Drug Administration voor patiënten in de vroege stadia van de geheugen-rovende aandoening zou worden ondermijnd.

De publieke onenigheid over het gebruik van het geneesmiddel is ongewoon voor de agentschappen, die beide deel uitmaken van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services.

Harry Johns, hoofd van de Alzheimer's Association, zei dat het plan van Medicare "de rol van de FDA bij de goedkeuring van geneesmiddelen usurpeert," en noemde het "een ongehoord en verschrikkelijk ontwerpbesluit."

Zijn groep, evenals UsAgainstAlzheimer's en GAP - drie van de grootste Alzheimer patiëntenorganisaties - zeiden dat zij van plan zijn het besluit aan te vechten door een beroep te doen op wetgevers, de regering Biden en de minister van Volksgezondheid van de V.S.

De Alzheimer's Association zei dat zij "alle communicatiekanalen" gebruikt om haar zaak te bepleiten.

Biogen vecht ook tegen het besluit en zei in een verklaring dat het "de gemeenschap steunt in het verheffen van hun stem over deze belangrijke kwestie van toegang."

Het Medicare-agentschap zou zijn plan kunnen wijzigen voordat het in april definitief wordt, maar het is onduidelijk welke nieuwe bewijzen of feiten het ertoe zouden brengen zijn standpunt te verzachten.

"Er zijn slechts twee klinische studies ... Er is geen ervaring in de echte wereld om CMS te overtuigen," zei James Chambers, een onderzoeker bij het Center for the Evaluation of Value and Risk in Health van Tufts Medical Center in Boston. "Zij zullen veel verontwaardiging ontvangen, in tegenstelling tot nieuwe informatie."

Medicare heeft een commentaarperiode van 30 dagen geopend, met een definitieve beslissing die op 11 april moet vallen.

"Als de (CMS) beslissing verandert, zal dat zijn vanwege politieke druk," zei Raymond James analist Chris Meekins.

CONTROVERSIEEL BESLUIT

Het besluit van de FDA van juni, https://www.reuters.com/article/biogen-alzheimers-fda-idCNL2N2NP12J, was de eerste goedkeuring van een geneesmiddel tegen Alzheimer in bijna twee decennia, maar het was een controversieel besluit dat niet gesteund werd door de externe adviseurs van het agentschap. Het berustte op bewijs dat het geneesmiddel amyloïde hersenplaques kan verminderen, een waarschijnlijke veroorzaker van Alzheimer, en niet op bewijs dat het de voortgang van de ziekte vertraagt.

Slechts één van de twee grootschalige proeven van Biogen toonde aan dat Aduhelm een effect had op de cognitie.

De drie Alzheimer-patiëntengroepen zeiden dat het plan van Medicare mensen met de ziekte ten onrechte straft - waarschijnlijk omdat het er zo veel zijn en de kosten enorm kunnen oplopen.

De prijs van Aduhelm - onlangs verlaagd van 56.000 dollar per jaar tot 28.200 dollar - heeft bezorgdheid gewekt over de begroting van Medicare, aangezien Alzheimer een leeftijdsgebonden ziekte is en ongeveer 85% van de mensen die voor het geneesmiddel in aanmerking komen, in het regeringsplan zitten.

Verwacht wordt dat het aantal Amerikanen met Alzheimer tegen 2050 tot 13 miljoen zal stijgen, tegen meer dan 6 miljoen nu. Biogen heeft geschat dat ongeveer 1 miljoen momenteel in aanmerking zouden komen voor Aduhelm.

Andere bedrijven, waaronder Biogen-partner Eisai Co Ltd en Eli Lilly and Co, streven ook naar versnelde goedkeuring door de FDA voor soortgelijke medicijnen.

"Deze beslissing ging niet alleen over Aduhelm. Dit was een beslissing over geneesmiddelen die nog in proeven zijn," zei UsAgainstAlzheimer-voorzitter George Vradenburg. "Het is een verbluffende voorkoop."

Medicare betaalt gewoonlijk voor medicijnen die door de FDA zijn goedgekeurd, maar is wettelijk verplicht alleen producten en diensten te dekken die "redelijk en noodzakelijk" worden geacht voor diagnose of behandeling.

Vradenburg zei dat zijn organisatie "communiceert met het Congres en de regering Biden" over haar ontzetting.

(Dit verhaal corrigeert paragraaf 13. Chris Meekins is analist gezondheidszorgbeleid bij Raymond James, niet Leerink)