Pfizer Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) LITFULOaa¢ (ritlecitinib), een eenmaal daagse orale behandeling, heeft goedgekeurd voor personen van 12 jaar en ouder met ernstige alopecia areata. De goedgekeurde aanbevolen dosis voor LITFULO is 50 mg. Het is de eerste en enige behandeling die door de FDA is goedgekeurd voor adolescenten (12+) met ernstige alopecia areata.

LITFULO is een kinaseremmer die Janus kinase 3 (JAK3) en de familie van tyrosinekinasen die tot expressie komen in hepatocellulair carcinoom (TEC) remt. De goedkeuring van de FDA was gebaseerd op de resultaten van klinische onderzoeken bij alopecia areata. De ALLEGRO Fase 2b/3-studie, waaraan 718 patiënten deelnamen met 50% of meer haaruitval op de hoofdhuid zoals gemeten door de Severity of Alopecia Tool (SALT), evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van LITFULO op 118 locaties in 18 landen.

In dit centrale onderzoek had 23% van de patiënten die met LITFULO 50 mg werden behandeld 80% of meer hoofdhaardekking (SALT=20) na zes maanden, vergeleken met 1,6% met placebo. De werkzaamheid en veiligheid van LITFULO waren consistent tussen adolescenten (12 tot 17 jaar) en volwassenen (18 jaar en ouder). De meest voorkomende ongewenste voorvallen (AEs) die bij ten minste 4% van de patiënten met LITFULO werden gemeld, waren hoofdpijn (10,8%), diarree (10%), acne (6,2%), huiduitslag (5,4%) en urticaria (4,6%).

De gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde ALLEGRO Fase 2b/3-studie (NCT03732807) onderzocht LITFULO bij patiënten van 12 jaar en ouder met alopecia areata. Patiënten die deelnamen aan het onderzoek hadden 50% of meer haarverlies van de hoofdhuid zoals gemeten door de Severity of Alopecia Tool (SALT), inclusief patiënten met alopecia totalis en alopecia universalis, die een huidige episode van alopecia areata doormaakten die tussen zes maanden en 10 jaar had geduurd. De patiënten werden gerandomiseerd om eenmaal daags LITFULO (50 mg, 30 mg, 10 mg) te ontvangen met of zonder een maand initiële behandeling met eenmaal daags LITFULO 200 mg, of eenmaal daags placebo gedurende 24 weken.

Op week 24 gingen de LITFULO-groepen verder met de hun toegewezen doses en patiënten die aanvankelijk placebo kregen, schakelden over op LITFULO (50 mg of 200 mg laaddosis + 50 mg) voor nog eens 24 weken. In dit centrale onderzoek had een statistisch significant groter deel van de patiënten die met LITFULO 50 mg werden behandeld 80% of meer hoofdhaardekking (SALT=20) na zes maanden behandeling versus placebo (23% behandeld met LITFULO 50 mg vergeleken met 1,6% met placebo). De meest voorkomende bijwerkingen die gedurende 24 weken bij ten minste 1% van de patiënten optraden, waren hoofdpijn, diarree, acne, huiduitslag, urticaria, folliculitis, pyrexie, atopische dermatitis, duizeligheid, verhoging van creatininefosfokinase in het bloed, herpes zoster, daling van het aantal rode bloedcellen en stomatitis.

Er werden ook gevallen van ernstige infectie, maligniteiten, trombo-embolische voorvallen en labafwijkingen gemeld.