Akeso, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag van het bedrijf voor een Investigational New Drug (IND) heeft goedgekeurd voor AK117, een nieuwe generatie CD47 monoklonaal antilichaam in combinatie met azacitidine voor de behandeling van patiënten met nieuw gediagnosticeerde myelodysplastische syndromen (MDS) met een hoger risico. Het aankomende onderzoek, dat bekend staat als een gerandomiseerde, dubbelblinde, wereldwijde fase II-studie met meerdere centra, zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten. Op basis van het gunstige veiligheidsprofiel en de opmerkelijke werkzaamheid van AK117 in combinatie met azac itidine voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde MDS-patiënten met een hoger risico, zoals aangetoond in eerdere studies, en de sterke vraag van MDS-patiënten wereldwijd, heeft Akeso uitgebreide wetenschappelijke communicatie en besprekingen met de FDA gevoerd.

Akeso is van mening dat dit onderzoek het wereldwijde ontwikkelingsproces voor AK117 zal vergemakkelijken. Bloedarmoede is een belangrijk symptoom van MDS en het effectief behandelen van bloedarmoede en het minimaliseren van bloedtransfusie zijn cruciale aspecten van ziektebeheersing. In tegenstelling tot andere anti-CD47 antilichaammedicijnen, waarvan bekend is dat ze de bloedarmoede bij MDS-patiënten versterken door RBC-hemagglutinatie te veroorzaken, elimineerde AK117 de RBC-hemagglutinatie en maakte het ook mogelijk om de volledige effectiviteit van CD47-blokkade op tumorcellen te behouden, wat resulteerde in een uitstekende antitumorwerking en een gunstig veiligheidsprofiel van AK117.

De eerdere onderzoeken naar AK117 in combinatie metazacitidine lieten positieve resultaten zien bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde MDS met een hoger risico. AK117 verminderde anemie en de behoefte aan transfusies bij MDS-patiënten en liet een gunstig veiligheidsprofiel en opmerkelijke werkzaamheid zien. Deze bevindingen positioneren AK117 als een veelbelovende therapeutische optie voor MDS-patiënten wereldwijd.

Akeso werkt met name voortdurend aan de ontwikkeling van AK117 als therapeutisch middel in combinatie met verschillende middelen, zoals PD-1/CTLA-4 en PD-1/VEGF, voor de behandeling van meerdere hematologische maligniteiten en solide tumoren.