PharmaTher Holdings Ltd. kondigde de indiening aan van een Fast Track Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration voor KETARX (ketamine) voor de behandeling van levodopa-geïnduceerde dyskinesie bij de ziekte van Parkinson. De Fast Track-aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen te versnellen en aan te tonen dat zij kunnen voorzien in onvervulde medische behoeften. Het doel is om belangrijke nieuwe geneesmiddelen sneller bij patiënten te krijgen.

Het vervullen van een onbeantwoorde medische behoefte wordt gedefinieerd als het bieden van een therapie waar er geen bestaat of het bieden van een therapie die mogelijk beter is dan de beschikbare therapie. Geneesmiddelen die deze aanwijzing krijgen, krijgen de mogelijkheid om vaker met de FDA te vergaderen om het ontwikkelingsplan van het geneesmiddel te bespreken en ervoor te zorgen dat de nodige gegevens worden verzameld om de goedkeuring van het geneesmiddel te ondersteunen; frequentere schriftelijke communicatie met de FDA over zaken als de opzet van de voorgestelde klinische onderzoeken en het gebruik van biomarkers; In aanmerking komen voor versnelde goedkeuring en prioritaire beoordeling, als aan de relevante criteria wordt voldaan; en Rolling Review, wat betekent dat een farmaceutisch bedrijf voltooide delen van zijn New Drug Application (NDA) ter beoordeling aan de FDA kan voorleggen, in plaats van te wachten tot elk deel van de NDA is voltooid voordat de volledige aanvraag kan worden beoordeeld. De NDA-beoordeling begint gewoonlijk pas wanneer de geneesmiddelenproducent de volledige aanvraag bij de FDA heeft ingediend.

Na de onlangs aangekondigde Type C-vergadering met de FDA om KETARX naar fase 3 van de klinische ontwikkeling te brengen, evalueert de Vennootschap een ontwerp voor een fase 3 van de klinische studie om zich aan te passen aan de aanbevelingen van de FDA die een mogelijke goedkeuring door de FDA mogelijk zouden maken. De veiligheids- en werkzaamheidsresultaten van de eerder aangekondigde presentatie van de Fase I/II klinische studie waarin ketamine als een potentiële nieuwe behandeling voor LID-PD wordt geëvalueerd, zullen worden gebruikt ter ondersteuning van het onderzoek van KETARXo in een voorgestelde Fase 3 klinische studie. De ziekte van Parkinson is een slopende aandoening waaraan naar schatting 1 miljoen mensen in de VS en 10 miljoen mensen wereldwijd lijden.

De wereldwijde markt voor de ziekte van Parkinson zal naar verwachting groeien van USD 5 miljard in 2019 tot USD 7,5 miljard tegen eind 2025. Ketamine is een FDA-goedgekeurd N-methyl-D-aspartaat receptor-modulerend (NDMA) geneesmiddel dat op grote schaal wordt gebruikt als verdovingsmiddel, alleen of in combinatie met andere verdovingsmiddelen [Smith et al, 1987; Pacheco et al, 2014]. Het mogelijke therapeutische effect van laaggedoseerde ketamine op levodopa-geïnduceerde dyskinesie werd opgemerkt in een retrospectieve analyse van patiënten met de ziekte van Parkinson die ketamine kregen voor pijnbestrijding.

Tijdens deze analyse werd waargenomen dat de patiënten een verbetering van de LID ondervonden die enkele weken na de behandeling aanhield [Sherman et al, 2016]. Deze resultaten werden bevestigd in een fase I/II klinische studie [presentatie], en in een knaagdier LID model, en dit mogelijke effect is ook onderzocht in een gecontroleerde studie [Bartlett et al, 2016]. Ketamine kan ook extra voordelen hebben bij de behandeling van pijn [Niesters et al, 2014] en depressie [Diamond et al, 2014; Murrough et al, 2013], die frequente comorbiditeiten van de ziekte van Parkinson zijn.