U.S. Food and Drug Administration keurt Immix Biopharma, Inc. aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte voor IMX-110 als behandeling voor levensbedreigende kinderkanker bij kinderen
03 januari 2022 om 14:00 uur
Delen
Immix Biopharma, Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding Rare Pediatric Disease (RPD) heeft toegekend voor IMX-110 voor de behandeling van een levensbedreigende vorm van kanker bij kinderen, rhabdomyosarcoom. IMX-110, een experimenteel product, wordt momenteel geëvalueerd in een Fase 1b/2a klinische studie. De FDA kent de aanduiding "zeldzame pediatrische ziekte" toe voor ernstige en levensbedreigende ziekten die in de eerste plaats kinderen van 18 jaar of jonger treffen en een impact hebben op minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten. Als een New Drug Application in de Verenigde Staten voor IMX-110 wordt goedgekeurd, kan ImmixBio in aanmerking komen voor het ontvangen van een Priority Review Voucher (PRV) van de FDA, die kan worden ingewisseld voor het verkrijgen van een prioritaire beoordeling voor elke volgende marketingaanvraag, of kan worden verkocht of overgedragen. Rhabdomyosarcoom (RMS) is een hooggradig, kwaadaardig neoplasma, het meest voorkomende sarcoom van weke delen bij kinderen en adolescenten en dat zelden voorkomt bij volwassenen. De prevalentie van RMS in de Verenigde Staten is ongeveer 20.000 kinderen van alle leeftijden. Het vijfjaarsoverlevingspercentage varieert van 20% tot 30% voor kinderen in de hoogrisicogroep waar de kanker zich wijd in het lichaam verspreidt. IMX-110 is het eerste product in klinische fase van het ImmixBios SMARxT Weefselspecifiek Platform, dat weefselspecifieke therapeutica produceert die zich 3 tot 5 keer sneller op de beoogde therapeutische plaatsen ophopen dan conventionele geneesmiddelen. De FDA heeft reeds de aanwijzing als weesgeneesmiddel (ODD) toegekend aan IMX-110 voor de behandeling van weke delen sarcoom.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Immix Biopharma, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de toepassing van chimere antigeen receptor celtherapie (CAR-T) bij lichte keten (AL) amyloïdose en auto-immuunziekten. De belangrijkste celtherapie van het bedrijf is CAR-T NXC-201 voor auto-immuunziekten, recidief/refractaire AL-amyloïdose en recidief/refractair multipel myeloom, dat wordt geëvalueerd in de lopende fase Ib/IIa klinische studie NEXICART-1 (NCT04720313). Zijn weefselspecifieke therapeuticum IMX-110 is in klinische studies als monotherapie en in combinatie met tislelizumab (BeiGene anti-PD-1 - IMMINENT-01 NCT05840835) voor gevorderde vaste tumoren, zoals recidief/refractaire colorectale kanker (CRC). IMX-110, in Fase Ib/IIa klinische studies, is een weefselspecifiek therapeuticum met TME-normalisatie, een technologie die het bedrijf in eerste instantie ontwikkelt voor mCRC en zacht-weefsel-sarcoom (STS).
U.S. Food and Drug Administration keurt Immix Biopharma, Inc. aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte voor IMX-110 als behandeling voor levensbedreigende kinderkanker bij kinderen